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靶向遗传性帕金森病的核酸药物问世
2022-09-23

日本大阪大学与东京医科齿科大学开发出可抑制遗传性帕金森病致病蛋白α-突触核蛋白积累的核酸药物,在动物模型上证明其能改善帕金森病的症状。该药物在体内稳定性较高,通过与α-突触核蛋白基因特异性结合并分解来抑制蛋白质的积累。

帕金森病是一种神经系统退行性疾病,全球大约有1000万名患者。大约90%的帕金森病为散发性帕金森病,另外10%为遗传性帕金森病。遗传性帕金森病患者体内的突触核蛋白基因存在重复现象。过度产生的α-突触核蛋白的积累和聚集,被认为是帕金森病的致病原因。此次开发的以遗传性帕金森病致病基因α-突触核蛋白基因为靶向的核酸药物,目的是抑制α-突触核蛋白积累。